第一百六十五章 人工智能首次发威（2 / 2）

唐缺忍不住啧啧惊叹起来。

“牛逼！”

“这样看来，既然进度极大地提前，那就可以继续下一步了。”

“复制的药物没有必要进行临床，只要动物实验能够显示效果就行。”

“重要的还是研发我们自己的药物，那么首先就是病毒载体的选择问题。”

基因表达载体的构建是基因工程中最为核心的部分，在病毒载体选择上，目前较为常见的有腺病毒载体，慢病毒载体，逆转录病毒载体三种选择，各有优劣。

慢病毒载体能够整合进入宿主基因组，而且可有效地感染神经元细胞，肝细胞，心肌细胞，肿瘤细胞，内皮细胞，干细胞等多种类型的细胞，从而达到良好的的基因治疗效果。

患者如果使用慢病毒载体的基因治疗药物，就能彻底修改致病的基因突变，从而完全治愈疾病，变成正常人。

但由于病毒基整合了宿主基因，同时也引发对于其在致癌性和基因组安全等方面的忧虑。

腺相关病毒aav的优缺点也是比较明确，例如其基因组结构较简单，几乎没有致病性，进行改造的门槛和用于治疗的顾虑都易于克服，而且一般认为它不会整合入基因组。

这些优点使其首先成为获批的基因治疗药品，但其总体载量有限，导致引入的功能元件较少，而且长期来看，也有一丝致癌风险。

逆转录病毒同样整合在宿主基因组，但它只能感染分裂期细胞，而且容量有限，使用范围比较狭窄。

因此，最终的选择将在慢病毒和腺病毒之间决出。

“慢病毒还是腺病毒？慢病毒还是腺病毒？”

“一个安全表达，但不能彻底变成正常人，一个长期有效，也能将正常基因遗传下去。”

“真的很难做出选择啊！”

这两个念头在唐缺脑中不断反复回响，他需要做出决定，选择既定的病毒载体，才能继续下面的研发。

“是要一劳永逸还是只图眼下？”

“要不要疯一下，选择最永久的解决方案？”

“毕竟，让患者回归正常，才是基因治疗的初衷啊。遗传性疾病，重点在于遗传，如果选择短期路线，并不能彻底改变患者的人生，如果生育，生下来的孩子自然有极大几率重蹈覆辙。”

“决定了，反正研发速度这么快，多出了不少的时间，就先研究慢病毒载体吧。”

“我们设计载体的时候，要好好设计基因组，在其中加入绝缘子序列和调控序列进行优化，同时也要改良包装的质粒，以增加安全性。”

“先在aicell中进行深度模拟，要充分了解到所有的数据，再进行样品制造，用在动物身上做实验，一定要保证安全性为先。”

“不过，如果实在有致癌风险，起码癌症还是能够治疗的，价格也不算太贵，比起1400万的sma治疗费用，倒不是那么让人绝望。”

“如果这条路线不太顺利，那就跟着诺华后面继续腺病毒载体的研究，只要采用不同的血清类型就行，我记得诺华是avv9型，我们完全可以用avv8或者其他。”

他做好决定以后，就埋头在桌前工作起来。

要把任务一个个列出来，分给团队去做。

然后根据不同的进展进行调整。

还好，现在大部分前期工作都可以在软件上完成了，这将大大降低工作量。

到时候只要做细胞实验进行验证就行了。

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